它们是什么，为什么要花这么多钱，以及如何向每个人保证它们——最新的突发新闻

　　 15

　　作者:Chiara Daina

　　这些创新药物可以使患者完全恢复或非常高的功能恢复。但卫生系统存在经济可持续性问题。从会计的角度来看，这是一个可能的解决方案

　　先进疗法(基因、细胞和组织工程疗法)为许多没有有效替代疗法的重病患者带来了治愈的希望。一场医学革命已经成为现实，但由于生产成本高，今天对卫生保健系统的经济可持续性构成了挑战。先进的治疗方法包括创新的生物药物，这些药物含有基因、干细胞或经过高度专业化实验室修饰的组织，目的是修复体内无功能的组织。

　　的里雅斯特大学医学遗传学教授、欧洲药品管理局先进疗法委员会临床医生协调员Paolo Gasparini解释说，它们是治疗一些罕见疾病的新前沿，如脊髓性肌萎缩症、地中海贫血、视网膜色素变性、先天性免疫缺陷和导致眼部病变的疾病。

　　它们通常是“一针”疗法，即只进行一次治疗，其益处在随后的几个月和几年中逐渐显现出来，并有望持久。每剂疫苗的费用从80万欧元到300万欧元不等。潜在的受益者必须具有一定的临床特征才能获得治疗。据估计，在意大利可能有几百名符合条件的患者，到2030年全球至少有50万。

　　Car-T:多少钱

　　先进的疗法包括著名的Car-T疗法，这是针对某些类型癌症(淋巴瘤和侵袭性白血病)的个性化疗法，它使用患者自身的免疫细胞(T淋巴细胞)，这些细胞被提取出来并经过基因校正，然后重新注入体内。加斯帕里尼说，在这种情况下，费用约为20万至30万欧元，受益人有数千人，包括成人和儿童。有前途的成功。

　　这位遗传学家强调，先进的治疗方法可以使患者完全康复，或者使功能恢复得非常高。各国应对先进疗法的高额支出的能力，是当今一个决定性和优先考虑的问题，以避免明天不得不定量配给治疗的可能性，即治疗的患者数量少于有权获得治疗的患者。

　　如何协调病人的需求和政府的账目

　　罗马天主教大学卫生系统经济与管理高中(Altems)提出了一种可能的解决方案，以协调治疗所有符合条件的患者的需求与包含公共账户的需求，该学院与协会专业Ls cube律师事务所合作，对先进疗法进行了首次经济和会计分析，最后提出了建立一个特设实验基金的建议，采用不同的会计方法。它允许一种付款模式随着时间的推移而扩散，只有在预期的收益出现时才支付给制造商。

　　要理解这一提议的含义，必须有一个前提:公共支出分为当前支出(与当年对商品和服务的需求有关)和资本支出(用于为投资提供资金)。维泰博Tuscia大学和罗马Luiss大学的金融科学教授Mauro Mar澄清说，购买传统药物是当前支出承诺的一部分，他是为准备这项研究做出贡献的专家组成员之一。另一方面，先进的治疗方法尽管在特定时间只施用一次，并集中在第一年产生有效费用，但产生的临床、社会和经济影响超出了每年的持续时间。它们改善了人的生活质量，使他们能够重返学校或工作，而不需要依靠其他药物和其他形式的援助，为国民保健服务节省了资金。

　　因此，它们应该被视为一种投资，就像一辆汽车、一座桥梁、一件设备、一台电脑，简而言之，就像任何有形的耐用品一样。为了防止它成为国家预算的问题，先进疗法的支出必须遵循现金标准，而不是应计标准，即在实际支付时，无论支付义务何时出现，都可以入账。这样就可以在不影响预算平衡的情况下分配资源。

　　卫生部卫生规划总干事Americo Cicchetti准确地强调，国家会计中存在一些僵化的问题，应该通过审查先进疗法支出的分类来克服这些问题。集中在短期内的实际成本与分散在数年内的未来收益之间的时间不一致。在实践中，Altems提出的通过节省公共账户来确保财务覆盖的方案，转化为国家和行业之间的支付合同，其中，一旦第一期付款得到履行，其余款项将仅在治疗产生预期效益的情况下由国家卫生服务机构支付，Ls cube律师事务所合伙人Rosanna Sovani解释说。也就是说，国家购买了治疗的长期价值。这种方法非常适合欧洲目前正在进行的关于新药物治理的讨论，以及欧洲关于卫生技术评估的新法规，即评估卫生技术的方法，先进疗法将在2025年首先受到这种方法的影响。然而，我们需要设想一种能够实现这一点的财务和会计结构，这一需求已经在20国集团会议期间起草的文件中以更笼统的形式出现。

　　欧洲药品管理局批准25种先进疗法，意大利数据

　　目前，我们在Atmp论坛的第六期意大利先进疗法报告中读到，有25种先进疗法获得了欧洲药品管理局(EMA)的批准，其中7种已被制造公司从市场上撤回。

　　在意大利，市场上有8种药物已经获得意大利药品管理局(Aifa)的报销，另外3种属于C类，即已支付，6种正在评估价格和报销的定义。2022年的支出为8580万欧元，其中仅car - t就占了70.3万欧元(实际上，这一支出是其他疗法的5倍)。

　　对公共医药支出总额(235亿美元)的影响为千分之3.6。80%以上的支出由购买创新药品的国家基金提供支持(约10亿欧元)。

　　有111家卫生保健机构被授权管理先进疗法，分布在所有地区，但60%是活跃的(65)。关于平均访问时间，在全国一级，我们谈论的是大约300天，中北部地区(281天)和南部地区(333天)之间存在差距。

　　《晚邮报》也在Whatsapp上。只需点击这里订阅频道，随时更新。

　　?版权所有